ریسدیپلام جدیدترین داروی تایید شده برای درمان بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) است که در سال 2020 موفق به دریافت تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) شد. این دارو بهگونهای طراحی شده است که به اصلاح نقص در تولید پروتئین SMN از ژن SMN2 بپردازد. نقص در ساخت پروتئین SMN منجر به تولید پروتئینهای کوتاهتر، ناپایدار و با عملکرد ضعیفتر میشود. ریسدیپلام با تنظیم روند تولید پروتئین SMN، کمک میکند که پروتئینهایی با ثبات و کارایی بیشتر ساخته شوند. در نتیجه، این دارو تاثیر مثبتی بر عملکرد حرکتی بیماران دارد و منجر به بهبود در تواناییهای عضلانی و کیفیت زندگی آنها میشود.
ریسدیپلام یک درمان خوراکی و غیرتهاجمی است که نیاز به تزریق و یا بستری شدن در بیمارستان ندارد و در خانه قابل استفاده است. از آنجایی که این دارو نیاز به پایش آزمایشگاهی پس از مصرف ندارد، میتوان آن را به راحتی در محیطهای مختلف از جمله خانه، محل کار و حتی در طول سفر مصرف کرد. این ویژگیها، ریسدیپلام را به انتخابی مناسب و آسان برای بیمارانی که نیاز به درمان روزانه دارند، تبدیل کرده است.
چه کسانی میتوانند از ریسدیپلام استفاده کنند؟
در ابتدا، این دارو برای درمان انواع مختلف SMA در بیماران دو ماهه و بالاتر مورد تایید قرار گرفت. اما در سال 2022، FDA استفاده از ریسدیپلام را برای نوزادان زیر دو ماه نیز تایید کرد و امکان استفاده از آن در تمامی سنین فراهم شد. این دارو در بیش از 100 کشور برای درمان SMA در دسترس بیماران قرار گرفته است و توانسته است گزینهای موثر و مناسب برای بیماران SMA در سراسر دنیا باشد.
چه کسانی نباید از ریسدیپلام استفاده کنند؟
هیچ منع مصرف مطلقی برای استفاده از ریسدیپلام به عنوان درمان بیماری SMA گزارش نشده است.