محلول اورلیژن
ریسدیپلام روناژن
ریسدیپلام میتواند به حفظ یا بهبود عملکرد حرکتی در افراد مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی کمک کند. زمان دقیق مشاهده فواید درمان بسته به نوع بیماری، سن شروع درمان و سایر ویژگیهای فردی متفاوت است، اما بیشتر مطالعههای انجام شده بر روی ریسدیپلام فواید قابل توجه درمان را پس از یک سال گزارش کردهاند.
مطالعه FIREFISH
مطالعه FIREFISH نوزادان 1 تا 7 ماهه مبتلا به SMA نوع 1 (شکل شدید این بیماری) را مورد بررسی قرار داده است. در این مطالعه پس از یک سال، اکثریت قابل توجهی به استفاده از دستگاه ونتیلاتور نیازی نداشتند (85.4%) و قادر به تغذیه خوراکی بودند (%89). نزدیک به یک سوم (29%) از کودکان قادر بودند به مدت پنج ثانیه بدون حمایت بنشینند و تقریبا نیمی از آنها (%43.9) میتوانستند سر خود را در وضعیت عمودی نگه دارند. پس از گذشت دو سال، بیش از نیمی از آنها (61%) میتوانستند حداقل پنج ثانیه بدون حمایت بنشینند، و %40 از آنها میتوانستند این مدت زمان را تا 30 ثانیه حفظ کنند. همچنین %28 از این کودکان پس از گذشت 2 سال قادر به ایستادن بودند. در مجموع، این نتایج تاثیر مفید ریسدیپلام را در مقایسه با پیشرفت طبیعی SMA نوع 1 نشان میدهند.
مطالعه SUNFISH
مطالعه SUNFISH به مقایسه استفاده از ریسدیپلام و دارونما در افراد مبتلا به SMA نوع 2 یا 3 در افراد 2 تا 25 ساله پرداخته است. پس از یک سال، عملکرد حرکتی در اکثر بیمارانی که از داروی ریسدیپلام استفاده کرده بودند، تثبیت شده یا بهبود پیدا کرده بود. در میان بیماران جوانتر (سنین 2 تا 5 سال)، تعداد بیشتری از بیمارانی که از ریسدیپلام استفاده میکردند، از نظر بالینی بهبود معناداری در عملکرد حرکتی در مقایسه با گروه دارونما داشتند (%78.1 در مقابل %52.9). در میان بیماران با سن بالاتر (18 تا 25 سال)، حفظ عملکرد حرکتی با ریسدیپلام بیشتر از گروه دارونما بود (%57.1 در مقابل %37.5).
مطالعه RAINBOWFISH
مطالعه RAINBOWFISH به بررسی استفاده از ریسدیپلام در نوزادانی که دارای تشخیص ژنتیکی SMA هستند اما هنوز علائمی را نشان ندادهاند، پرداخته است. در بررسی اولیه بر روی نوزادانی که 2 یا 3 نسخه از SMN2 داشتند، پس از گذشت یک سال، همگی زنده بودند و توانایی بلعشان را حفظ کرده بودند. همگی میتوانستند بهطور مستقل بنشینند و بیشتر آنها به تکامل حرکتی مانند توانایی خزیدن، ایستادن (67%) و راه رفتن (%50) رسیدند. برخی از نوزادان به این نقاط عطف در بازههای زمانی معمولی رشد رسیدند، در حالی که زمان رسیدن به آنها در برخی دیگر به تأخیر افتاده بود.
مطالعه JEWELFISH
مطالعه JEWELFISH به بررسی استفاده از ریسدیپلام در بیماران مبتلا به SMA 6 ماهه تا 60 سالهای پرداخته است که در گذشته تحت درمان با یکی از داروهای تایید شده برای درمان SMA مانند Nusinersen با برند Spinraza (اسپینرازا) و Onasemnogene با برند Zolgensma (زولگنسما) بودهاند. نتایج این مطالعه نشان داد که پس از یک سال استفاده از ریسدیپلام، عملکرد حرکتی در مقایسه با سیر بدترشونده علائم در بیمارانی که درمان نشدهاند، به طور کلی حفظ شد. همچنین میزان بروز عوارض پس از چند ماه استفاده از ریسدیپلام نسبت به گذشته کاهش یافت. دادههای دو ساله عملکرد حرکتی تثبیت شده و همچنین افزایش تولید پروتئین SMN را در بیماران استفاده کننده از ریسدیپلام نشان داد.